美国FDA批准基因编辑疗法,我国基因编辑疗法进展如何?

美国食品和药物管理局(FDA)近日批准了该国基因编辑治疗药物Casgevy,用于治疗12岁及以上成人镰状细胞病。这种疗法由Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics共同开发,代表着基因编辑疗法的一项重大科学进步。

镰状细胞病是一种遗传性血液疾病,患者红细胞形状异常,限制血液流动并引发剧痛。这种药物的一次性治疗就能带来终生治愈,但治疗费用高达220万美元。在我国,也有多家生物技术公司利用CRISPR技术研发基因编辑疗法,其中包括治疗地中海贫血、镰状细胞病等遗传性疾病。

尽管基因编辑药物的开发面临伦理风险和支付难题,但这一领域的研究仍在持续推进。我国在基因编辑技术方面仍有进步空间,需要更多原创思维。同时,企业也要关注药物的安全性和生产成本问题。

小编点评:基因编辑疗法的获批标志着医学领域的重大突破,为众多患者带来希望。然而,高昂的治疗费用和伦理风险也让人们对这一技术持谨慎态度。在推动基因编辑疗法发展的同时,我们也应关注其安全性、可及性和伦理问题,确保科技发展为患者带来真正的好处。